Αφορά τις ηλικίες από 12 ετών και πάνω
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, όπως ανέφερε σήμερα ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας, γεγονός που την καθιστά την πρώτη χώρα στον κόσμο που κάνει κάτι τέτοιο.
Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία είναι γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.
«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις, που διαρκούν μια ζωή και που σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες», ανέφερε στη δήλωση ο προσωρινός διευθυντής της MHRA, Τζούλιαν Μπιτς.
Σε κλινικές δοκιμές το Casgevy βρέθηκε ότι αποκαθιστά την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων με δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, καταπραΰνοντας τα συμπτώματα της ασθένειας, πρόσθεσε ο Μπιτς.
Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν ταυτοποιηθεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας στη διάρκεια των δοκιμών, προσθέτοντας πως παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την ασφάλεια του φαρμάκου.
Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής ώστε να προετοιμαστεί ο μυελός των οστών.
Πηγή: ΑΠΕ – ΜΠΕ
Δημοφιλή
Ηράκλειο: «Παγωμένοι» οι κάτοικοι μετά την άγρια δολοφονία στην Αμμουδάρα (φώτο, βίντεο)
Αμμουδάρα: Εκτέλεσε εν ψυχρώ νεαρό οδηγό που θεωρούσε υπεύθυνο για τον θάνατο του γιου του
Αμμουδάρα: Πώς εκτυλίχθηκε το φονικό – Το όπλο που «μίλησε» στα χέρια του δράστη (φώτο)
Gohan: Το νέο ιαπωνικό στολίδι του Ηρακλείου από τον σεφ Παντελή Κουτράκη
«Λύγισε» νοσηλεύτρια στην Κρήτη και παραιτήθηκε: «Η αξιοπρέπεια πάνω από την αυτοθυσία»
Ηράκλειο: Σοκάρει το βίντεο-ντοκουμέντο από την άγρια επίθεση σε υπάλληλο νυχτερινού κέντρου
Θλίψη στο Ηράκλειο για τον χαμό του Γεωργίου Γεωργιάδη που «έφυγε» πρόωρα
Άγρια δολοφονία στην Αμμουδάρα: Έβγαλε πιστόλι στη μέση του δρόμου
Τραγωδία στα Λεχαινά: 37χρονος εργαζόμενος πέθανε σε συσκευαστήριο