Αφορά τις ηλικίες από 12 ετών και πάνω
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, όπως ανέφερε σήμερα ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας, γεγονός που την καθιστά την πρώτη χώρα στον κόσμο που κάνει κάτι τέτοιο.
Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία είναι γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.
«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις, που διαρκούν μια ζωή και που σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες», ανέφερε στη δήλωση ο προσωρινός διευθυντής της MHRA, Τζούλιαν Μπιτς.
Σε κλινικές δοκιμές το Casgevy βρέθηκε ότι αποκαθιστά την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων με δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, καταπραΰνοντας τα συμπτώματα της ασθένειας, πρόσθεσε ο Μπιτς.
Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν ταυτοποιηθεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας στη διάρκεια των δοκιμών, προσθέτοντας πως παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την ασφάλεια του φαρμάκου.
Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής ώστε να προετοιμαστεί ο μυελός των οστών.
Πηγή: ΑΠΕ – ΜΠΕ
Δημοφιλή
ΑΤΜ: Το λάθος που κάνουν πολλοί όταν σηκώνουν χρήματα – Τι πρέπει να προσέχετε πριν πατήσετε «ανάληψη»
Συγκλονίζει η μαρτυρία γιατρού για τον οδηγό νταλίκας που έκοψε την κυκλοφορία στον ΒΟΑΚ για να περάσει ασθενοφόρο (Βίντεο)
Ηράκλειο: Άνδρες γονατιστοί προσεύχονται σε πεζοδρόμιο της Καλοκαιρινού – Δείτε το βίντεο
Πιερία: Θρήνος για τον 58χρονο και τον 41χρονο που σκοτώθηκαν στην πτώση του αεροσκάφους
Αυτά τα 3 ζώδια θα πάρουν ανάσα από τον Νοέμβριο
Σας κάλεσαν από άγνωστο αριθμό και το έκλεισαν αμέσως; Γιατί δεν πρέπει να επιστρέφετε πάντα την κλήση
Τα 3 ζώδια που προσελκύουν πλούτο και αφθονία μέχρι τις 25 Οκτωβρίου
Κατέρρευσε η Μαρία Μαζωνάκη έξω από την εκκλησία στο μνημόσυνο του αδερφού της
Αφήνετε τον φορτιστή στην πρίζα όλο το βράδυ; Πόσο ρεύμα καταναλώνει χωρίς κινητό